Americký regulátor urýchlene zaviedol liek proti demencii

Americký úrad pre potraviny a liečivá (FDA) v piatok urýchlil schválenie Lecanemabu, lieku na liečbu skorých štádií Alzheimerovej choroby. Vyrábaný japonským výrobcom liekov Eisai a Biogen a predávaný ako Leqembi, liek údajne odďaľuje kognitívny pokles spôsobený chorobou, hoci štúdie ukázali niektoré alarmujúce vedľajšie účinky.

Zatiaľ čo klinická štúdia účinnosti Lecanemabu pri ranej Alzheimerovej chorobe zverejnená v novembri zistila, že spomaľuje kognitívny a funkčný pokles lepšie ako placebo, výskumníci poznamenali, že to bolo „spojené s nežiaducimi účinkami“ a odporučili „dlhšie štúdie“ na „určenie účinnosti a bezpečnosti“. Lecanemab pri včasnej Alzheimerovej chorobe“ – nezvyčajná výzva na opatrnosť v štúdii, ktorú spolufinancovali výrobcovia lieku.

Podľa štúdie New England Journal of Medicine približne 17 % z tých, ktorí užívali Lecanemab, malo počas štúdií krvácanie do mozgu, zatiaľ čo takmer 13 % utrpelo opuch mozgu alebo výpotky, v porovnaní s 9 % a 2 % v skupine s placebom. Asi 7 % účastníkov štúdie prestalo užívať liek kvôli vedľajším účinkom.

Vysoká cena Lecanemabu – 26 500 dolárov za ročnú liečbu – tiež vyvolala obavy. Inštitút pre klinické a ekonomické hodnotenie navrhol ako cenový strop 20 600 USD, pričom argumentoval, že nákladovo efektívna sadzba by mohla byť až 8 500 USD. Spoločnosť navrhla, že by mohla znížiť frekvenciu dávkovania, aby sa znížili náklady.

Biogenu nie je cudzie polemika o jeho liekoch na Alzheimerovu chorobu. V roku 2021 niekoľko členov predstavenstva FDA odstúpilo pre obavy, že Aduhelm, ktorý spoločnosť vyvinula ako prvý liek určený na zacielenie na hromadenie plaku, ktorý bol vtedy považovaný za základnú príčinu Alzheimerovej choroby, nepreukázal dostatočnú účinnosť pri liečbe stredne ťažkej až ťažkej formy demencie. Aj keď ani jeden člen poradného výboru zodpovedného za preskúmanie lieku nepodporil jeho schválenie, FDA tak urobil aj tak, bez ohľadu na vedľajšie účinky a ročnú cenu 56 000 dolárov.

Vyšetrovanie Kongresu, ktoré sa skončilo minulý týždeň, zistilo, že schvaľovací proces je „preplnený nezrovnalosťami“, pričom poznamenal, že FDA „nevhodne spolupracoval“ so spoločnosťou, ktorú mal regulovať.

Minulý rok sa ukázalo, že časti výskumu, ktorý stanovil súčasný model Alzheimerovej choroby založený na plakoch, boli pravdepodobne podvodné, čo naznačuje, že amyloidné plaky nájdené u pacientov by mohli byť skôr symptómom než príčinou choroby.